遗传病领域的先行者
上海医学遗传研究所
遗传病领域的先行者
本报记者 雷 妍
上海医学遗传研究所(见上图)成立于1978年，是我国第一家医学遗传研究所。创始人曾溢滔教授是中国工程院首批院士，也是中国第一位获得美国NIH科学基金资助的科学家。现任所长曾凡一为教育部长江学者特聘教授、国家杰出青年科学基金获得者(上图第二排右六为曾溢滔院士，右七为曾凡一教授)。
30多年来，研究所在血红蛋白病、基因诊断、基因治疗、胚胎工程、干细胞研究和转基因动物制药等领域做出开创性工作：在中国倡导和组织了世界最大规模的血红蛋白病普查工作，发现8种新型血红蛋白变种；在国内率先完成α地中海贫血、β地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症等遗传病的基因诊断和产前诊断。近年来，在人/山羊嵌合体模型、诱导多能干细胞研究等方面取得突破性进展。在嵌合体山羊体内发现长期存活的人源细胞，为干细胞治疗提供理论基础和应用前景；在转基因奶牛乳汁中分泌的人凝血因子Ⅸ蛋白，成为国内首个通过动物乳腺生物反应器生产并进入临床前试验的药物。以上成果先后3次被评为“中国十大科技进展”和“中国基础研究十大新闻”。研究所为我国遗传病的防治作出了重大贡献，得到患者和家属的赞扬。▲, 百拇医药(雷妍)
遗传病领域的先行者
本报记者 雷 妍
上海医学遗传研究所(见上图)成立于1978年，是我国第一家医学遗传研究所。创始人曾溢滔教授是中国工程院首批院士，也是中国第一位获得美国NIH科学基金资助的科学家。现任所长曾凡一为教育部长江学者特聘教授、国家杰出青年科学基金获得者(上图第二排右六为曾溢滔院士，右七为曾凡一教授)。
30多年来，研究所在血红蛋白病、基因诊断、基因治疗、胚胎工程、干细胞研究和转基因动物制药等领域做出开创性工作：在中国倡导和组织了世界最大规模的血红蛋白病普查工作，发现8种新型血红蛋白变种；在国内率先完成α地中海贫血、β地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症等遗传病的基因诊断和产前诊断。近年来，在人/山羊嵌合体模型、诱导多能干细胞研究等方面取得突破性进展。在嵌合体山羊体内发现长期存活的人源细胞，为干细胞治疗提供理论基础和应用前景；在转基因奶牛乳汁中分泌的人凝血因子Ⅸ蛋白，成为国内首个通过动物乳腺生物反应器生产并进入临床前试验的药物。以上成果先后3次被评为“中国十大科技进展”和“中国基础研究十大新闻”。研究所为我国遗传病的防治作出了重大贡献，得到患者和家属的赞扬。▲, 百拇医药(雷妍)